O acesso a medicamentos é um dos pilares fundamentais do direito à saúde, garantido pela Constituição Federal do Brasil. Entretanto, quando o paciente necessita de tratamentos específicos, surgem dúvidas sobre o tipo de medicamento que está sendo solicitado e se ele deve ser custeado pelo plano de saúde ou pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Duas categorias que geram muitas dúvidas são os medicamentos de alto custo e os medicamentos experimentais. Apesar de parecerem semelhantes por estarem associados a tratamentos complexos ou inovadores, esses dois tipos de medicamentos possuem características e implicações jurídicas e clínicas bem distintas.
Neste artigo, explicamos as principais diferenças entre essas duas categorias, o que diz a legislação, como isso afeta os pacientes e em quais casos é possível exigir judicialmente a cobertura do tratamento.
O que são medicamentos de alto custo?
Medicamentos de alto custo são aqueles que apresentam preço elevado, geralmente utilizados no tratamento de doenças crônicas, raras, autoimunes ou graves, como câncer, esclerose múltipla, hepatite C, doenças reumatológicas e doenças genéticas. Muitas vezes, são medicamentos biológicos, desenvolvidos com tecnologia avançada, como anticorpos monoclonais ou terapia gênica.
O custo elevado decorre de vários fatores, como:
- Processo de produção complexo;
- Baixa escala de fabricação (por serem direcionados a doenças menos comuns);
- Longo período de pesquisa e desenvolvimento;
- Registro em patentes que limitam a concorrência de genéricos.
Exemplos de medicamentos de alto custo incluem:
- Adalimumabe (Humira®);
- Nivolumabe (Opdivo®);
- Trastuzumabe (Herceptin®);
- Eculizumabe (Soliris®).
Esses medicamentos têm registro na Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) e, muitas vezes, constam no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS, o que obriga os planos de saúde a fornecê-los, conforme indicação médica e critérios clínicos.
O que são medicamentos experimentais?
Já os medicamentos experimentais são aqueles que ainda estão em fase de pesquisa clínica ou que não possuem registro na Anvisa para uso no Brasil. Eles podem estar sendo estudados em universidades, laboratórios ou em processos regulatórios no exterior, e ainda não tiveram a eficácia e segurança totalmente comprovadas segundo os padrões brasileiros.
Um medicamento pode ser considerado experimental em diferentes contextos:
- Quando está em fase de teste (clínica fase 1, 2 ou 3);
- Quando foi aprovado em outros países, mas ainda não teve o registro concedido no Brasil;
- Quando tem registro na Anvisa, mas está sendo prescrito para uma finalidade diferente da aprovada (uso off-label).
Por sua natureza, medicamentos experimentais não são obrigatoriamente cobertos por planos de saúde e, geralmente, também não estão disponíveis pelo SUS.
| Característica | Medicamentos de Alto Custo | Medicamentos Experimentais |
| Registro na Anvisa | Sim | Não (ou uso não aprovado) |
| Custo | Elevado | Pode variar |
| Cobertura pelo SUS ou plano de saúde | Possível, se indicado | Em regra, não é obrigatória |
| Finalidade | Tratamento comprovado de doenças | Pesquisa ou uso não padronizado |
| Base científica | Estudos clínicos concluídos e aprovados | Estudos em andamento |
Principais diferenças entre medicamentos de alto custo e medicamentos experimentais
Planos de saúde são obrigados a cobrir ambos?
A jurisprudência brasileira estabelece que os planos de saúde devem cobrir medicamentos de alto custo desde que:
- O medicamento tenha registro na Anvisa;
- Haja prescrição médica adequada;
- A doença esteja coberta pelo plano;
- O medicamento conste no rol da ANS ou a indicação esteja respaldada por diretrizes técnicas.
Quanto aos medicamentos experimentais, a cobertura pelos planos de saúde não é obrigatória. A negativa, nesses casos, é geralmente aceita pelos tribunais, pois não há comprovação científica suficiente nem regulamentação da Anvisa.
Entretanto, existem exceções: se o medicamento tiver sido aprovado no exterior, com evidências robustas de eficácia e for a única alternativa terapêutica para um paciente em estado grave, há casos em que a Justiça determina a cobertura ou o fornecimento pelo SUS, com base no direito à vida e à saúde.
O que fazer em caso de negativa?
Se o plano de saúde ou o SUS negar o fornecimento de medicamento de alto custo, o paciente pode:
- Solicitar a negativa por escrito;
- Reunir prescrição médica com justificativa técnica;
- Buscar orientação jurídica;
- Ingressar com ação judicial com pedido de liminar, que costuma ser analisado com urgência.
Para medicamentos experimentais, o caminho judicial é mais difícil, mas não impossível. O advogado deverá demonstrar a ausência de alternativa terapêutica, o risco de morte ou agravamento do quadro, e a eficácia do medicamento com base em estudos internacionais.
Saber diferenciar medicamentos de alto custo e medicamentos experimentais é essencial para pacientes, familiares e profissionais de saúde. Enquanto os primeiros têm cobertura legal e podem ser exigidos judicialmente com maior segurança, os segundos dependem de decisões específicas e argumentos mais complexos.
Contar com o apoio de um advogado especializado em Direito da Saúde é fundamental para avaliar cada caso, garantir os direitos do paciente e buscar soluções legais para o acesso ao tratamento necessário. O mais importante é lembrar que a saúde é um direito fundamental, e a recusa injustificada de medicamentos pode ser revertida com informação e ação adequada.